(openPR)
Pharmakokinetische Überbrückungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (XRx-008-Programm) wurde abgeändert
CALGARY, ALBERTA, den 26. Oktober 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein klinisches Pharmaunternehmen in der Spätphase, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, den Erhalt einer weiteren Unbedenklichkeitsbescheinigung (No Objection Letter/NOL) vom kanadischen Gesundheitsministerium Health Canada im Hinblick auf die derzeit in Umsetzung befindliche klinische pharmakokinetische Überbrückungsstudie XRX-OXY101 (die Studie) bekannt zu geben.
Die Studie war ursprünglich als dreiteilige Studie konzipiert und das Unternehmen erhielt dazu im April eine Unbedenklichkeitsbescheinigung von Health Canada (siehe Pressemitteilung vom 12. April 2022). XORTX hat Teil 1 und 2 der Studie erfolgreich abgeschlossen; Teil 3 wurde nun abgeändert und ein Teil 4 hinzugefügt (siehe unten).
Pharmakokinetische Überbrückungsstudie XRX-OXY-101: Das ursprüngliche Design der XRX-OXY-101-Studie verfolgte drei wichtige Ziele:
1) zu bestimmen, welche der neuartigen XORTX-Formulierungen zu den besten zirkulierenden Oxypurinol-Konzentrationen führt;
2) den Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Bioverfügbarkeit dieser Formulierung zu beurteilen; und
3) die Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen dieser ausgewählten Formulierung zu bestimmen. Nach Abschluss der Teile 1 und 2 hat XORTX Teil 3 nun umgestaltet und eine zusätzliche Charakterisierung der Auswirkung von Nahrungsmitteln miteinbezogen.
Außerdem wurde ein viertes Ziel - Teil 4 - hinzugefügt, um den Anteil des absorbierten Oxypurinols bei drei ansteigenden Dosen von XRx-008 zu charakterisieren. Die im Rahmen dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen als Orientierungshilfe für die künftige orale Verabreichung von Oxypurinol-Formulierungen zur Unterstützung der vom Unternehmen geplanten Phase-III-Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).
Darüber hinaus wird diese Studie Datenmaterial zur Unterstützung künftiger Zulassungsanträge für die Vermarktung neuer Arzneimittel (New Drug Application/NDA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) liefern.
Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, meint dazu: Es freut uns sehr, dass wir von Health Canada eine Unbedenklichkeitsbescheinigung für die abgeänderte Pharmakokinetik-Studie erhalten haben. Die Studie hat bisher eindeutig belegt, dass XRx-008 - die neuartige, proprietäre Xanthinoxidase-Formulierung von XORTX - eine deutlich erhöhte Bioverfügbarkeit aufweist. Mit der nun vorliegenden Unbedenklichkeitsbescheinigung von Health Canada wird bestätigt, dass Teil 3 und 4 wie geplant fortgesetzt werden können. Diese beiden Teile der Studie werden zeitgleich umgesetzt. Anzumerken ist, dass das Screening für Teil 3 bereits erfolgreich abgeschlossen wurde und in Kürze mit der Verabreichung begonnen wird, während das Screening für Teil 4 noch läuft. In Teil 3 und 4 werden den Probanden ähnliche Tabletten verabreicht wie in unserer Phase-III-Zulassungsstudie. Der Abschluss der Studie wird die weitere Entwicklung des XRx-008-Programms über das 505(b)2-Zulassungsverfahren bei der FDA, unsere zukünftige Phase-III-Zulassungsstudie und letztendlich auch die Marktzulassung zur Behandlung von Personen mit einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD unterstützen.
Über ADPKD
ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen.
Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1
Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung und Ernährungseinschränkungen. Es werden neue Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei einer ADPKD zu verlangsamen.
Über Anwendungen in klinischen Studien
www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/applications-submissions/guidance-documents/clinical-trials/applications.html
Über XORTX Therapeutics
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.
XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com .
Nähere Informationen erhalten Sie über:
Allen Davidoff, CEO
+1 403 455 7727
Nick Rigopulos, Director of Communications
+1 617 901 0785
XORTX Therapeutics Inc.
3710 - 33rd Street NW, Calgary, Alberta,
Kanada T2L 2M1
T + 1 403 455 7717 | xortx.com
TSXV | NASDAQ : XRTX
FWB : ANU
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Quellen:
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann ausdrückliche oder implizite zukunftsgerichtete Aussagen gemäß den kanadischen und US-amerikanischen Wertpapiergesetzen enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen und ihre Implikationen basieren ausschließlich auf den gegenwärtigen, angemessenen Erwartungen des Managements von XORTX und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, ist XORTX nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu revidieren oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach dem Datum dieses Dokuments oder das Eintreten unvorhergesehener Ereignisse zu berücksichtigen. Ausführlichere Informationen über die Risiken und Ungewissheiten, die XORTX betreffen, sind im zuletzt eingereichten Jahresinformationsblatt des Unternehmens und in der Managementdiskussion und -analyse für den letzten Finanzberichtszeitraum enthalten, die auf dem SEDAR-Profil des Unternehmens ( www.sedar.com) hinterlegt sind, sowie unter der Überschrift "Risikofaktoren" in der Registrierungserklärung von XORTX auf Formular F-1, die bei der Securities and Exchange Commission ("SEC") eingereicht wurde und auf der Website der SEC unter www.sec.gov verfügbar ist.
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