(openPR) Unter diesem Motto stand das Satellitensymposium von Octapharma am 04. Februar 2009 anlässlich der 53. Tagung der Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (GTH).
Vorgestellt wurden erste Ergebnisse zu dem von Octapharma entwickelten rekombinanten Faktor VIII „human-cl rFVIII“, dessen klinische Prüfung in Kürze beginnen wird. Im Gegensatz zu den bisher verfügbaren Präparaten wird dieser erstmalig in humanen Zellen produziert.
Damit kommt das neue Konzentrat wir dem Ideal des humanen Faktor VIII noch näher.
Die Struktur eines Proteins wird nicht nur durch Aneinanderreihung einzelner Aminosäuren bestimmt, sondern auch durch eine Vielzahl von Modifikationen die während der Synthese an dieser Aminosäurekette vorgenommen werden. Bei den Gerinnungsfaktoren handelt es sich um sog. Glykoprotein ; d.h. es werden charakteristische Zuckerreste an das Protein angehängt (Glykosilierung). Hier unterscheiden sich humane Zellen von den bisher für andere Präparate verwendeten Hamsterzellen. Nur eine humane Zelllinie kann Faktor VIII mit den für humane Zellen charakteristischen „Mustern“ von Zuckern produzieren. Der erwartete klinische Vorteil ist eine bessere Verträglichkeit des Proteins. So lautete die Kernbotschaft in Christoph Kannichts anschaulichem Vortrag, der die Idee für die Entwicklung von human–cl rhFVIII darstellte.
Der erste rekombinante Faktor VIII aus einer human Zelllinie wird in einem synthetischen Medium produziert. Auch zur Reinigung werden keine tierischen Proteine verwendet (z.B. Maus-Antikörper, wie sie sonst zur Reinigung von Proteinen verwendet werden), betonte Irene Agerkvist, die den Produktionsprozess vorstellte. Der FVIII aus humanen Zellen zeigte im Vergleich zu den derzeit erhältlichen rekombinanten Faktor-VIII-Konzentraten aus Hamsterzellen eine bessere Bindung an den von Willebrand-Faktor (das natürliche Trägerprotein für FVIII im Menschen). Erste Untersuchungen in hämophilien Hunden bestätigen eine gute Wirksamkeit im Vergleich zu einem auf dem Markt befindlichen Konzentrat, zeigt Helena Sandberg auf. Der Chairman, Professor Oldenburg, begrüßte , dass sich dieser rekombinante Faktor in den in der Praxis gängigen Tests zur FVIII-Bestimmung wie Faktor VIII aus dem Menschen verhält.
Einzelheiten zur ersten klinischen Prüfung, die in Kürze beginnt, präsentierte Dr. Klamroth (Berlin): In 20 erwachsenen Patienten mit Hämophilie wird das neue Faktor VIII Konzentrat zunächst mit einem auf dem Markt befindlichen Präparat verglichen. Die klinische Entwicklung des neuen Faktor VIII Konzentrats wird von einem Gremium internationaler Experten begleitet.
